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Oakland

Científicos estadunidenses están probando por primera vez una terapia de modificación genética directamente en el cuerpo de un paciente, informó el USCF Bennioff Children’s Hospital.
Con esta herramienta se pretente colocar un gen corrector en un lugar exacto del ADN de un paciente que padece el síndrome de Hunter. A las personas que sufren esa enfermedad les falta un gen que codifica una enzima que procesa determinados hidratos de carbono. Estos se acumulan en las células y causan múltiples daños.
El paciente Brian Madeux, de 44 años, es el primero en el que se ha probado la terapia. Recibió por vía intravenosa virus inocuos que transportan las instrucciones tanto para el gen corrector como las “tijeras genéticas”.
El objetivo es insertar el gen corrector en las células del hígado del paciente y que este produzca de por vida las enzimas que le faltaban por la enfermedad. Tendrán que pasar tres meses para saber si la terapia está funcionando.
“Estamos orgullosos de ser parte de este estudio revolucionario y nuestra esperanza es que esta terapia de edición genética sea beneficiosa para nuestro paciente y otros”, explicó el investigador principal del estudio, Paul Harmatz.
“Tengo dolores cada segundo. Pensé que no viviría más de 20 años”, apuntó por su parte el paciente.
Una de las particularidades es que el gen se podrá llevar con mucha precisión hasta las células del hígado. Los vectores virales empleados están preparados para que lleguen al hígado con una alta probabilidad.